پژوهشگران فناوری ویرایش ژن جدیدی را گسترش داده‌اند که می‌تواند کلسترول «بد» را افت دهد

در یک آزمایش، پژوهشگران کشف کردند که یک نوبت منفعت گیری از نوعی درمان مبتنی براصلاح ژن می‌تواند سطح کلسترول بد بیماران را افت دهد.

کمپانی این درمان را، که VERVE-101 نام دارد، در افرادی با بیماری‌های وراثتی آزمایش کرده است. این بیماری‌ها به‌طوری بودند که بیماران را دربرابر تصلب شرایین در و حملات قلبی صدمه‌پذیر می‌کردند.

دانشمندان از تکنیک ویرایش CRISPR برای تحول ژن سلول‌های کبد منفعت گیری کردند. آن‌ها ژن بالابرنده کلسترول PCSK9 را خاموش کردند. این کار علتمی‌بشود تا سطح کلسترول لیپو‌پروتئین کم‌چگالی (LDL-C) ــ که کلسترول بد نام دارد ــ افت اشکار کند. کلسترول بد علتانباشت پلاک‌ها در شریان‌ها می‌بشود.

در گروه‌هایی که دوزهای بالاتر دارو را دریافت کردند، PCSK9 تا ۸۴ درصد افت اشکار کرد. دانشمندان Verve می‌گویند که در این دوز بالا، افت کلسترول بد تا ۲٫۵ سال در مطالعات قبلی روی نخستی‌سانان دوام داشت.

مزایا و معایب ویرایش ژن برای افت سطح کلسترول بد

درمان مبتنی بر اصلاح ژن این پتانسیل را دارد که به استانداردی تازه برای درمان کلسترول بالا تبدیل بشود. درمان‌های جاری شامل تجویز استاتین‌ها و مسدودکننده‌های PCSK9 می باشند، اما بیمار باید به‌دقت از برنامه دارویی تبعیت کند و عوارض جانبی آن عبارت هستند از درد عضلات و ازدست‌دادن حافظه.

تکنیک CRISPR معجزه‌آسا به‌نظر می‌رسد، اما برای تصاحب جایگاه داروهای روزانه راهی طویل در پیش دارد. دو نفر از ۱۰ بیمار این آزمایش دچار عارضه قلبی‌عروقی شدند که با تزریق همزمان می بود. کمپانی Verve می‌گوید که یکی از آن‌ها هیچ ارتباطی به درمان نداشت و فرد دیگر به گمان زیادً به‌علت نزدیکی دوزها بوده است.

منفعت گیری از تکنولوژی اصلاح ژن مدام مقداری ریسک خواهد داشت، چون اصلاح‌ها می‌توانند هر جای فرد دیگر از ژنوم رخ دهند.

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اجازه نمی‌دهد که درمان تک‌نوبته کلسترول بالا پیش از حداقل ۱۵ سال آزمایش به دست مشتریان برسد. Verve اخیراً مجوز FDA را برای بازدید کاربرد داروی تازه VERVE-101 دریافت کرده است؛ یعنی کمپانی می‌تواند آزمایش‌های خود را در ایالات متحده اغاز کند. آزمایش‌های جاری در نیوزیلند و بریتانیا انجام خواهد شد و این کمپانی به‌جستوجو داوطلبانی برای آزمایش‌های بالینی است.